💊 一、核心治疗机制
靶向作用：特异性结合BPDCN细胞高表达的CD123抗原，通过递送白喉毒素抑制肿瘤细胞蛋白质合成并诱导凋亡。
全球地位：首个获批的CD123靶向药物，也是唯一获FDA/欧盟批准的BPDCN专用疗法。
📈 二、临床疗效数据
1. 初治患者
缓解率：54%-57%患者达到完全缓解或临床完全缓解（CR/CRc）。
生存获益：中位总生存期（OS）达15.8个月，接受干细胞移植者延长至38.4个月。
2. 复发/难治患者
约13%患者实现客观缓解（含CR/CRc），部分患者获得长期疾病控制。
展开剩余67%⚠️ 三、安全性及使用规范
黑框警告
毛细血管渗漏综合征（CLS）：发生率达40%-60%，表现为低血压、水肿及多器官衰竭，需住院严密监测。
预防措施：每次输注前需给予抗组胺药、皮质类固醇及退热药。
其他常见不良反应
肝酶升高（ALT/AST）、疲劳、低白蛋白血症及发热等。
密切监测肝功能及血常规指标。
给药方案
剂量：每日12μg/kg静脉输注，连续5天（21天为一周期）。
适用人群：成人与≥2岁儿童患者（FDA批准），欧盟仅批准成人一线治疗。
🌍 四、治疗地位与可及性
填补空白：BPDCN传统依赖高强度化疗（生存期仅12-14个月），Elzonris为不耐受化疗者提供新选择。
全球覆盖：
地区 状态
美国 2018年获批（含儿童及成人）
欧盟 2021年获批（成人一线）
中国 海南乐城先行区特许使用
资质认证：获FDA突破性疗法、孤儿药及优先审评资格。
🔬 五、诊断与治疗关联
确诊关键：需通过皮肤/骨髓活检明确CD123⁺、CD56⁺、CD4⁺免疫表型。
治疗时机：早期用药可延缓进展为急性髓系白血病（AML）或骨髓增生异常综合征（MDS）的风险。
注：治疗需在具备血液肿瘤急救能力的医疗机构开展，严格遵循CLS风险管控流程
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